Histórico: un fallo obligó a cubrir un tratamiento con el medicamento más caro del mundo

Un tribunal de Santiago del Estero falló a favor del reclamo de un niño de dos años que padece una patología conocida como Atrofia Medular Espinal (AME) y necesita un tratamiento con un medicamento que es el más caro del mundo.

El Juzgado Federal N° 1 de Santiago del Estero dictó una cautelar que obliga a la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS) y a una empresa de medicina prepaga a cubrir un tratamiento por Atrofia Medular Espinal (AME) a un nene de dos años que incluye el medicamento más caro del mundo. La droga se llama Zolgensma y es una de las principales para tratar esta enfermedad. 

De acuerdo a lo explicado por TN, desde el sector indicaron que "es el primer fallo de este medicamento", al tiempo que añadieron: "Más allá de si la asignación de la responsabilidad a la Superintendencia de Servicios de Salud es correcta o no, ninguna obra social o empresa de medicina privada está en condiciones de afrontar estos costos. Los medicamentos de alto precio requieren una urgente intervención del Estado ya sea en los aspectos regulatorios como en la adquisición y financiamiento".

El ex titular de la Superintendencia de Servicios de Salud, Luis Scervino, declaró: "Es un medicamento que se ofrece como curativo. La ANMAT lo aprobó porque es efectivo para curar esta enfermedad poco frecuente". Sin embargo, el ex funcionario aclaró que para las prepagas y obras sociales "es imposible pagar us$1.700.000 más IVA".

Zolgensma, el medicamento más caro del mundo

¿Qué es la Atrofia Medular Espinal?

La atrofia muscular espinal es una afección de origen genético que provoca debilidad muscular y atrofia muscular. Se trata de una enfermedad que puede afectar a la capacidad de un niño para gatear, caminar, sentarse y controlar los movimientos de la cabeza. Los casos graves de esta afección pueden llegar incluso a dañar los músculos que se usan para respirar y para tragar.

Es importante tener en cuenta que existen cuatro tipos de atrofia muscular espinal. Algunos aparecen de manera más temprana y son más graves que otros. Todos los tipos de atrofia muscular espinal requieren un tratamiento continuo por parte de un equipo médico. Esta enfermedad todavía no tiene cura, pero los tratamientos pueden ayudar a los niños con atrofia muscular espinal a llevar una vida mejor.

En la atrofia muscular espinal, los nervios que controlan la fuerza muscular y el movimiento se deterioran. Esos nervios se encuentran en la médula espinal y en la parte inferior del cerebro. El problema es que no pueden enviar señales del cerebro a los músculos para que estos últimos se puedan mover. Cuando un músculo no se mueve y está inactivo, pierde volumen y se queda pequeño (atrofia).

La atrofia medular espinal es una enfermedad genética

¿Cuál es la causa de la atrofia muscular espinal?

La mayoría de las atrofias musculares espinales están causadas por un problema en un gen llamado SMN1. El gen no fabrica suficiente cantidad de una proteína que necesitan las neuronas motoras para funcionar con normalidad. Las neuronas motoras se descomponen y no pueden enviar mensajes a los músculos.

Un niño con atrofia muscular espinal recibe una copia alterada del gen SMN1 de cada uno de sus padres. Si un niño solo recibe una copia alterada del gen SMN1 de uno de sus padres, lo más probable es que no presente ningún signo de atrofia muscular espinal, pero la podría trasmitir a sus hijos.

¿Cuáles son los signos y los síntomas de la atrofia muscular espinal?

Los signos de la atrofia muscular espinal pueden variar. Algunos bebés que nacen flácidos o laxos (con una gran falta de tono muscular) y no aprenden a darse la vuelta cuando están acostados ni a sentarse a las edades esperadas. Un niño mayor se puede caer más a menudo que los niños de su edad o tener problemas para levantar cosas.

Los niños con atrofia muscular espinal pueden desarrollar escoliosis (columna vertebral curvada) si los músculos se su espalada son débiles. En los casos graves de atrofia muscular espinal, el niño puede no ser capaz de ponerse de pie o andar y es posible que necesite ayuda para comer y para respirar.